近日，中国生物技术企业英矽智能在最新一期Nature子刊Nature Biotechnology发表了一篇关于人工智能(AI)在制药领域应用的论文，引起了广泛关注。该论文突出了生成式AI技术在推动行业变革中的巨大潜力，并强调了AI驱动的早期药物发现方法为企业带来的降本增效优势。

　　英矽智能是一家端到端AI驱动的临床阶段生物技术公司。该论文详细介绍了企业在全球范围内率先开发AI药物——同类首创(First-In-Class)抗纤维化TNIK抑制剂INS018_055(简称：055)的研发历程。据悉，055是用于治疗IPF(慢性进行性纤维化性的间质性肺疾病)的在研药物。

　　英矽智能的联合首席执行官兼首席科学官任峰博士在接受记者采访时表示，AI的大规模分析极大加速了创新靶点的发现;生成式AI显著降低了产生临床前候选化合物(PCC)所需的时间和投入。

　　任峰博士进一步解释，企业自主研发的Pharma.AI平台(人工智能药物研发平台)包含三大模块：生物学模块、化学模块和临床模块。生物学模块可通过AI寻找特定疾病的全新靶点;化学模块结合了40多种生成化学算法和超过500个预训练的奖励模型，不仅可以设计能与靶点高效结合的新颖化合物，还能根据专家反馈进行虚拟筛选并优化生成结果。临床模块则通过预测临床试验结果来进一步挑选候选分子，优化试验。

　　在055的靶点发现过程中，研究团队先借助生物学模块中的“靶点发现引擎”，对比纤维化病人和健康人的数据，通过一系列过程构建“潜在靶点列表”;通过自然语言处理模型分析多领域数百万个文本，确认全新潜在靶点TNIK。

　　之后，研究人员利用化学模块展开“生成-合成-测试-反馈”的循环，获得候选分子“ INS018_055”。最后，利用临床模块，研究人员对临床成功率进行了预测，进一步强化了推进其进入临床试验阶段的信心。

　　任峰博士表示，此前的相关研究从未将TNIK作为靶点;而从TNIK被提名为靶点到INS018_055被提名为临床前候选化合物，研究人员一共合成了不到80个化合物，前后共18个月时间，花费仅260万美元。“如果用传统方法往往需要四年以上时间和数十倍于260万美元的资金。”这位学者表示。

　　据悉，在Pharma.AI的支持下，英矽智能正从纤维化、肿瘤、免疫等多个方面展开快速研究。055研发过程展现出显著差异化临床潜力，中国企业新药开发能力获得多个国内外药企的认同。英矽智能先后与复星医药和赛诺菲签署了战略合作协议;该企业的两个癌症AI候选药物对外授权给美国上市公司Exelixis和意大利百年药企美纳里尼。

　　“AI并非万能，多重步骤仍要以人为本。”在采访中，任峰博士直言，“目前AI制药主要在临床前研究阶段发挥优势，而对临床研究工作的加速能力并不明显，临床试验仍需要医生按照传统方式去进行;AI赖以筛选和评价的基础数据库和方法论也都是大量学者多年的积累，如果数据不能及时共享，AI只能是‘无米之炊’;此外，AI所选择的靶点和化合物亦需要生物学家和化学家用人工方法进一步确证。”